La amiloidosis de la transtiretina (TTR) es una enfermedad multisistémica y multigenotípica resultante de la deposición de fibrilas amiloides ATTR insolubles en diversos órganos y tejidos. El tratamiento está guiado por los tejidos / órganos involucrados, aunque las opciones terapéuticas son limitadas para los pacientes con enfermedad avanzada, por lo tanto, sigue habiendo una necesidad médica no satisfecha de nuevas terapias. El panorama de tratamiento para la amiloidosis ATTR trae la esperanza de nuevas mejoras en los resultados clínicos para los pacientes con esta enfermedad debilitante.

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